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Non chiamatelo taglia incolla. Il sistema CRISPR si evoluto, e per correggere le mutazioni ora non ha pi bisogno di tagliare. Due lavori, pubblicati rispettivamente su “Nature” e su “Science”, annunciano l di due nuove varianti di questa piattaforma tecnologica per l genomico. Si tratta di veri e propri correttori automatici di refusi ( editor che prendono il posto delle forbici molecolari della versione classica di CRISPR.

La differenza principale fra le due nuove varianti presentate oggi che una lavora sul DNA, introducendo cambiamenti duraturi nel genoma, mentre l interviene sui suoi trascritti di RNA, con effetti reversibili. In comune hanno la strategia di fondo: quando identificano una lettera sbagliata ne sistemano delicatamente gli atomi cambiandone l La sequenza insomma viene corretta senza bisogno di recidere, e senza le imprecisioni che si verificano quando si attiva il macchinario naturale di riparazione cellulare. Il nuovo approccio surclassa in efficienza le procedure alternative e consente interventi ad alta fedelt con un tasso minimo di errori. La speranza, dunque, che in futuro questi convertitori di lettere possano essere utilizzati per riparare le mutazioni puntiformi che causano molte gravi malattie umane.

Com noto le lettere del DNA sono quattro: l si accoppia con la timina, mentre la guanina si appaia con la citosina. L scorso David Liu del Broad Institute aveva gi illustrato su “Nature” come convertire una coppia G C in una coppia T A. Ma per rimediare a molte mutazioni patologiche serve la transizione inversa e la novit di quest

lavoro, firmato dallo stesso ricercatore, che ora possibile sostituire tutte e quattro le lettere, sia nei batteri che nelle cellule umane.

Se immaginiamo CRISPR come un coltellino svizzero multiuso, Liu e compagni hanno prima disabilitato la funzione quindi l accessoriato con l di una matita per correggere i refusi. La matita, fuor di metafora, corrisponde a una funzione enzimatica (deaminasi), in grado di sottrarre gruppi chimici alle lettere del DNA riuscendo a convertire un tipo nell Per far funzionare la proteina che rappresenta l fondamentale della nuova ricetta (TadA dCas9), i ricercatori hanno dovuto sottoporla a sette cicli di evoluzione e ingegnerizzazione. Gli sforzi sono stati ripagati, perch alla fine il sistema ha dimostrato di poter correggere bene le mutazioni legate a due malattie genetiche (anemia falciforme ed emocromatosi).

L studio, in uscita su “Science”, stato eseguito nello stesso istituto, che nato dalla collaborazione tra Massachusetts Institute of Technology e Harvard University, ed firmato da uno dei pionieri di CRISPR: Feng Zhang. La nuova variante ha ricevuto il nome REPAIR (RNA Editing for Programmable A to I Replacement), un acronimo che ci ricorda come l debba essere convertita in una base intermedia (I, ovvero inosina) per poter essere letta come una G dalla cellula. Il lavoro di conversione in questo caso viene eseguito da una proteina della stessa grande famiglia di CRISPR (Cas13), anch con le forbici disattivate.

Per dimostrarne il potenziale terapeutico, Zhang e compagni l usata sull per correggere in vitro le mutazioni che causano l di Fanconi e il diabete insipido legato al cromosoma X. Le prestazioni sono gi buone, ma secondo i ricercatori esistono dei margini di miglioramento per un upgrade che conservi la specificit e aumenti ancora l

La tecnologia CRISPR si ispira a un sistema naturale batterico che una sorta di miniera inesauribile di biodiversit molecolare, perci ci si aspetta che il cassetto degli attrezzi CRISPR si arricchir ulteriormente di varianti ottimizzate per svolgere al meglio i diversi compiti di correzione, inserzione o delezione delle sequenze bersaglio. I editor si occuperanno sempre meglio della prima attivit mentre le varianti che tagliano il DNA continueranno a svolgere sempre meglio le altre due, e chiss quali altri strumenti si aggiungeranno al kit in futuro.
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